في بادرة أمل جديد للأطفال فاقدي السمع، أعلنت شركة ريجينيرون الأمريكية للأدوية، عن نجاح علاجها الجيني التجريبي الجديد في تحسين السمع إلى مستويات طبيعية لأول طفل يخضع لتجربة الدواء في غضون 24 أسبوعًا في دراسة مبكرة إلى متوسطة المرحلة.
ووفقا للشركة، بدأ الطفل في الاستجابة لأنواع مختلفة من الأصوات حتى قبل عودته إلى العيادة، في فترة زمنية مدتها أربعة أسابيع.
وقدمت شركة «Regeneron» دراستي حالة من التجربة في اجتماع الجمعية الأمريكية للعلاج الجيني والخلايا أمس الأربعاء، والتي تختبر علاجها الجيني «دي بي-أوتو» في المرضى الذين يعانون من فقدان السمع العميق بسبب طفرات جين «otoferlin».
ويتلقى المرضى زراعة قوقعة صناعية في إحدى الأذنين ويتم إعطاؤهم «DB-OTO» في الأخرى.
ويتلقى الأطفال بعد ذلك العديد من اختبارات السمع والدماغ بعد العلاج، مع التركيز على النغمات اللازمة للكلام.
وأوضح العرض التقديمي كيف بدأ المريض، في ثلاثة أسابيع، في الاستجابة للصوت، وبحلول 6 أشهر، كان يستجيب لأصوات ذات معنى. وفي الأسبوع 24، تمكن المريض من سماع الأصوات عند إيقاف زراعة القوقعة الصناعية في الأذن الأخرى.